Wilson Hastalarına Büyük Umut

Proje başarı ile tamamlandığında Wilson hastaları için kalıcı gen tedavisi prototipi oluşturulacak. Böylece hastalar, tüm yaşamları boyunca ilaç almak zorunda kalmayacak ve karaciğer nakline de ihtiyaç duymayacak.

Sabancı Üniversitesi’nin yeni projesi dünyada her 30 bin kişide 1 görünen Wilson hastalarının tedavisinde yeni bir dönemi başlatacak. Geliştirilen yeni projeyle, birçok organda bakır birikimine neden olan kalıtsal Wilson Hastalığı’nın (WH), hibrid gen teknolojisi kullanılarak tam boy ATP7B’nin geninin yine kendi kontrolü altında virüs yolu ile karaciğer hücrelerine verildiği bir gen terapi yoluyla tedavi edilmesi amaçlanıyor. 

Sabancı Üniversitesi Mühendislik ve Doğa Bilimleri Fakültesi Öğretim Üyesi Dr. Cavit Ağca’nın yürütücüsü olduğu “Hibrit gen terapisi yaklaşımı ile bakır metabolizmasının iyileştirilmesi ve yeni bir Wilson Hastalığı tedavi metodu geliştirilmesi” başlıklı proje aynı zamanda Türkiye Sağlık Enstitüleri Başkanlığı (TÜSEB) B Grubu Ar-Ge Proje Çağrısı kapsamında desteklenmeye de hak kazandı.

Proje kapsamında sundukları hibrit gen tedavisi yaklaşımı ile WH ve diğer nadir hastalıkların tedavisinde katkıda bulunarak hastaların hayat kalitelerinin artırılması hedeflediklerini belirten proje yürütücüsü Sabancı Üniversitesi Öğretim Üyesi Cavit Ağca şunları söyledi:“Tasarladığımız bu yeni gen tedavisi, Wilson hastaları için bir umut ışığı olma özelliği taşıyor olacak. Proje başarıyla hayata geçirildiğinde tedavi için ömür boyu sadece tek bir doz enjeksiyon yapılması yeterli olacak. WH özelinde ortaya koyacağımız strateji sadece WH için değil, diğer tüm gen çalışmalarına öncü olacak nitelikte. Ayrıca projemizin, gelecek süreçlerde başka gen terapisi projelerinin sunulmasında önayak olacağına ve ülkemizde bu alanda yapılan çalışmaların görünürlüğünü ve yaygınlığını etkileyeceğine inanıyoruz.” 

Sağlık alanında özgün bilimsel bilgiler üreten ve problemlere çözüm getiren, katma değeri yüksek ticarileşme potansiyeli taşıyan ürün geliştirmeyi hedefleyen ve sağlık teknolojileri alanında stratejik öneme sahip Ar-Ge projelerinin desteklenmesi amaçlayan TÜSEB B Grubu Ar-Ge Proje Çağrısı kapsamında 24 ay sürmesi beklenen Sabancı Üniversitesi yürütücülüğündeki proje, Koç Üniversitesi’nden Ceyda Açılan Ayhan ve Müjdat Zeybel ortaklığında sürdürülüyor.